L’échec du médicament à un million de dollars

Une fiole de glybera Photo : Radio-Canada/Craig Chivers

(Kelly Crowe/ CBC News) — Des chercheurs canadiens ont développé une cure miraculeuse qui guérit en un seul traitement une grave maladie particulièrement présente au Saguenay. Le seul hic : le médicament coûte un million de dollars par patient. Seules 31 personnes dans le monde ont pu en bénéficier avant qu’il ne disparaisse. Voici le récit du succès de la recherche universitaire et de l’échec de l’industrie pharmaceutique.

Même si la plupart des Canadiens n’en ont jamais entendu parler, le médicament Glybera est le résultat d’une des plus grandes avancées scientifiques de l’histoire récente de leur pays. Il s’agit du premier médicament capable de réparer un gène défectueux, et ce, en un seul traitement.

Cette avancée, qui est le résultat de dizaines d’années de travail de chercheurs de l’Université de la Colombie-Britannique (UBC), traite avec une efficacité stupéfiante ce qu’on appelle le déficit familial en lipoprotéine lipase (ou déficit en LPL), une maladie génétique rare.

Dans le monde, sa prévalence est de deux ou trois cas parmi un million d’individus. Sa présence est toutefois beaucoup plus accrue au Saguenay que dans le reste du monde. Dans la région, elle toucherait 200 personnes sur un échantillon d’un million d’individus.

La lipoprotéine lipase est une protéine essentielle pour métaboliser les lipides alimentaires. Le sang des personnes atteintes d’un déficit en LPL devient blanc et épais en raison des particules de gras non métabolisé qui y circulent. Le phénomène peut détruire le pancréas et mener au décès du patient. (…)

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